Компания Roche подтвердила эффективность рисдиплама |Roche confirme l'efficacité de risdiplam

Автор: , Базель, .

(© F. Hoffmann-La Roche Ltd)

Спинальная мышечная атрофия (СМА) — редкое тяжелое наследственное нервно-мышечное заболевание, которое вызывает атрофию мышц и связанные с ней осложнения. СМА приводит к прогрессирующей потере нервных клеток в спинном мозге, которые контролируют движение мышц. В зависимости от типа СМА, физическая сила человека и его способность ходить, есть или дышать могут быть значительно снижены или полностью утрачены. Это заболевание является ведущей генетической причиной смертности младенцев и детей раннего возраста, также это одно из самых распространенных редких заболеваний, поражающее, по разным данным, одного из 6-11 тыс. детей.

Рисдиплам – это инновационный препарат, выпускаемый в форме порошка для приема внутрь в виде раствора. Рисдиплам является модификатором сплайсинга гена SMN2, с которого синтезируется белок выживаемости двигательных моторных нейронов (SMN) у пациентов со СМА. Препарат разработан для длительного повышения и поддержания уровня белка SMN как в центральной нервной системе, так и в периферических тканях организма. Roche проводит клинические исследования рисдиплама в рамках сотрудничества с Фондом СМА (SMA Foundation) и компанией PTC Therapeutics.

В коммюнике Roche отмечается, что лечение рисдипламом в течение 12 месяцев в рамках второй части исследования FIREFISH помогло обеспечить статистически и клинически значимое улучшение показателей моторной функции у детей в возрасте 1-7 месяцев со СМА 1-го типа. 29% детей могли сидеть без поддержки не менее пяти секунд после 12 месяцев лечения, результат был проанализирован в соответствии со шкалой общей моторики Бейли по оценке развития младенцев (третья редакция, BSID-III). В истории лечения СМА 1-го типа ни один ребенок еще «не достигал» такого результата. Кроме того, 18 (43,9%) детей были в состоянии держать голову прямо, 13 (31,7%) – перекатиться на бок, а двое (4,9%) – стоять, пользуясь поддержкой взрослых.

У трех детей в первые три месяца лечения возникли тяжелые осложнения с летальным исходом, однако авторы исследования не увидели связи с приемом рисдиплама. По истечении 12 месяцев 95% младенцев сохраняли способность глотать, а 89% могли питаться перорально. Эти результаты особенно обнадеживают, учитывая, что средний возраст детей в момент начала второй части исследования составил 5,3 месяца, «поэтому у них уже прогрессировало заболевание», - отметил профессор Лоран Серве, один из авторов исследования FIREFISH и детский невролог Оксфордского центра нервно-мышечных патологий MDUK. Наиболее частыми побочными эффектами были инфекции верхних дыхательных путей (46,3%), пневмония (39%), гипертермия (39%), запор (19,5%), ринофарингит (12,2%), ринит (12,2%) и диарея (9,8%).

Напомним, что 11 ноября 2019 года компания Roche объявила о положительных результатах второй части исследования SUNFISH, в котором оценивались эффективность и безопасность рисдиплама у больных в возрасте от 2 до 25 лет с СМА 2-го и 3-го типов. Также в ноябре прошлого года Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) приняло решение о приоритетном рассмотрении заявки на регистрацию рисдиплама. FDA планировало представить свое заключение до 24 мая 2020 года, но позднее продлило срок рассмотрения заявки Roche и планирует вынести решение до 24 августа 2020 года. Продление связано с тем, что компания Roche передала в FDA дополнительные данные по препарату, в том числе из второй части исследования SUNFISH. 18 марта 2020 г. Roche сообщила о подаче в Министерство здравоохранения Российской Федерации заявки на регистрацию препарата рисдиплам для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА).

PDF версия статьи

 

Добавить комментарий

Пожалуйста, войдите или зарегистрируйтесь , чтобы отправить комментарий

Ассоциация

Association

Association Association

Association Association

ПОПУЛЯРНОЕ ЗА НЕДЕЛЮ

Что происходит с бывшим швейцарским филиалом Сбербанка?

Приобретение банка доставило предпринимателю Абдалле Шатила немало проблем и привело к реструктуризации его группы M3.

Всего просмотров: 627

Куда пойти учиться?

Увы, среди критериев при выборе учебного заведения теперь приходится учитывать защищенность наших детей от охваченных ненавистью "активистов". Даже в Швейцарии.

Всего просмотров: 609

Натурализация как привилегия

Новое исследование Федеральной комиссии по миграции показало, у кого больше шансов получить швейцарский паспорт.

Всего просмотров: 599
СЕЙЧАС ЧИТАЮТ

Позапрошлая война на улице Москвы

Лозаннское издательство Éditions Noir sur Blanc заготовило всем любителям хорошей литературы очередной подарок, который с сегодняшнего дня можно найти в книжных магазинах Швейцарии и Франции.

Всего просмотров: 2,065

Весенние прогулки по Швейцарии

Луга, горы, равнины и живописные деревни – идеальный вариант, чтобы отрешиться от повседневных забот и набраться новых сил.

Всего просмотров: 4,151

9 мая - общий День Победы

Фото - Наша газета По следам участников движения Сопротивления в Швейцарии и Франции.

Всего просмотров: 8,495
© 2024 Наша Газета - NashaGazeta.ch
Все материалы, размещенные на веб-сайте www.nashagazeta.ch, охраняются в соответствии с законодательством Швейцарии об авторском праве и международными соглашениями. Полное или частичное использование материалов возможно только с разрешения редакции. В случае полного или частичного воспроизведения материалов сайта Nashagazeta.ch, ОБЯЗАТЕЛЬНА АКТИВНАЯ ГИПЕРССЫЛКА на конкретный заимствованный текст. Фотоизображения, размещенные редакцией Nashagazeta.ch, являются ее исключительной собственностью. Полное или частичное воспроизведение фотоизображений без разрешения редакции запрещено. Редакция не несет ответственности за мнения, высказанные читателями в комментариях и блогерами на их личных страницах. Мнение авторов может не совпадать с мнением редакции.
Scroll to Top
Scroll to Top